Generasi baru insulin yang dihirup semakin dekat ke pasar, karena perusahaan biofarmasi yang kurang terkenal bersiap untuk penelitian klinis tahap akhir dan pengajuan FDA, dan baru saja menyewa CEO berpengalaman untuk memimpin upaya komersialisasi.
Anda mungkin ingat Dance Biopharm, perusahaan rintisan area San-Francisco yang muncul pada sekitar tahun 2010, setelah Exubera "gaya bong" yang gagal dihirup oleh Pfizer ditarik dari pasar dan ketika Afrezza MannKind masih dalam pengembangan. Perusahaan rintisan ini telah bekerja untuk menciptakan jenis insulin inhalasi yang sama sekali baru selama hampir satu dekade.
Perusahaan ini sekarang menjadi berita utama dengan perekrutan mantan eksekutif Sanofi, Anne Whitaker, yang cukup akrab dengan dunia insulin yang dihirup dan sisi bisnis dalam membawa obat-obatan baru ke pasar. Dia berbasis di North Carolina, tempat Dance Biopharm sebenarnya bersiap untuk memindahkan kantor pusatnya dalam beberapa bulan mendatang. Mereka akan tinggal di Pantai Barat untuk penelitian, tetapi para eksekutif akan berada di Pantai Timur sementara Dance juga bersiap untuk membuka kantor di China dan Inggris tidak lama lagi.
“Kami telah keluar dari radar, bisa dikatakan bekerja dalam mode siluman. Tapi ketika Anda melihat kemajuan yang dibuat, itu penting. Semua hal itu datang bersama-sama… sekarang adalah waktu untuk membawa ini ke depan, ”kata Whitaker tentang produk baru mereka yang saat ini dijuluki Dance 501 (nama kerja internal).
Dalam obrolan telepon baru-baru ini, Whitaker memberi tahu kami alasan dia bergabung dengan tim Dance dan apa yang dapat kami harapkan dalam beberapa tahun mendatang. Tapi pertama-tama, mari kita lihat insulin baru yang dihirup ini, dan manfaat apa yang ditawarkannya bagi pasien.
Sizing Up Dance 501, alias Inhaled Insulin 3.0
FDA akan meninjau dan menyetujui setiap nama merek produk yang diusulkan untuk insulin hirup baru ini, yang oleh beberapa orang disebut sebagai Generasi 3.0. Berikut ini sekilas properti dari apa yang masih dikenal sebagai Dance 501:
Kabut Lembut: Tidak seperti insulin Afrezza oleh MannKind yang merupakan bubuk putih yang dapat dihirup, Dance 501 adalah formulasi kabut, yaitu insulin rekombinan pekat ultra yang hanya membutuhkan beberapa tetes yang diuapkan menjadi bentuk kabut saat Anda menghirupnya jauh ke dalam paru-paru melalui perangkat genggam kecil.
Murni: Tidak seperti insulin lainnya, produk ini bebas pengawet, yang penting bagi 1-2% penyandang disabilitas yang sebenarnya memiliki alergi terhadap insulin - menimbulkan masalah mulai dari ruam situs insulin hingga syok anafilaksis. Itu datang dalam bentuk cair dalam botol kecil, yang digunakan untuk mengisi perangkat genggam sebelum setiap dosis.
Handheld Inhaler: Kecil dan mudah digunakan, ukurannya kira-kira sebesar pager model lama yang dapat masuk ke dalam saku celana. Ini sangat berbeda dari prototipe awal yang kami lihat; pada bulan Desember 2017 perusahaan bekerja sama dengan desainer industri Phillips-Medisize untuk versi yang diperbarui. Hasilnya adalah inhaler elektronik yang menggunakan teknologi mesh getar yang dipatenkan yang dirancang untuk menghasilkan partikel insulin cair berukuran konsisten dalam bentuk kabut lembut. (Fakta menyenangkan: ada 120.000 getaran dalam satu detik!). Perangkat ini mengaktifkan pernapasan dan hanya perlu beberapa saat untuk menghirup kabut insulin Dance 501, dengan lampu hijau yang menandakan Anda menghirup kabut dengan benar sebelum lampu biru pada perangkat berkedip untuk menunjukkan bahwa Anda sudah selesai. Whitaker mengatakan bahwa mereka baru-baru ini mengirimkan kepada FDA rekomendasi desain mereka untuk perangkat awal dan berharap untuk mendengar masukan peraturan pada awal November.
Perangkat Inhaler Generasi Berikutnya: Sementara generasi pertama menggunakan sepasang baterai AA, Whitaker mengatakan bahwa kemungkinan akan berubah secepat enam bulan setelah peluncuran dengan perangkat isi ulang generasi kedua. Itu akan mengurangi ukuran dan berat perangkat hingga 50%, agar lebih terlihat seperti tabung Lipstik Chanel.
Akting Lebih Cepat: Whitaker mengatakan Dance 501 bertindak lebih cepat daripada insulin tradisional (Humalog, khususnya) dan meningkatkan insulin yang dihirup Afrezza, karena aksi insulin memuncak dengan cepat tetapi memiliki "ekor yang lebih panjang" yang lebih mirip meniru reaksi alami tubuh tanpa kebutuhan untuk dosis tindak lanjut. Studi tahap II menunjukkan sedikit hipo dan sangat sedikit batuk dari mereka yang menggunakan kabut insulin yang dihirup ini, yang masuk secara lebih alami ke dalam paru-paru tanpa mengiritasi tenggorokan.
Pelacakan & Konektivitas Data: Karena perangkat inhaler pada dasarnya adalah komputer kecil, alat ini mencatat data penggunaan insulin seperti jumlah dosis, saat diminum, laju inhalasi, jumlah dosis insulin, dan berapa banyak kabut yang masuk ke paru-paru berdasarkan kedalaman pernapasan. Dance juga berencana untuk meluncurkan aplikasi seluler untuk smartphone yang berisi data yang sama, untuk dilihat pasien bersama dengan penyedia layanan kesehatan, dan akhirnya terhubung dengan perangkat D lain seperti CGM dan platform data. Semua itu unik, karena perangkat insulin yang dihirup lainnya hingga saat ini belum menawarkan pelacakan atau konektivitas perangkat.
R & D Waktu: Betapapun mengasyikkannya Dance 501, kesabaran akan menjadi kebajikan di sini ... kita berbicara setidaknya beberapa tahun ke depan, jika tidak lebih lama. Dance telah menerbitkan penelitian klinis awal selama beberapa tahun terakhir, dan itu berlanjut dengan uji coba Fase II yang sedang berlangsung hingga pertengahan 2019. Dari sana, mereka berharap untuk memulai uji coba Tahap III tahap akhir pada tahun 2020 dan mungkin mencapai titik pengajuan peraturan pada akhir tahun itu. Tentu saja, pendanaan adalah kunci untuk semua ini, jadi waktunya dapat bervariasi tergantung pada itu, serta apa pun yang ditunjukkan oleh penelitian dan apa yang akhirnya dikatakan oleh regulator.
Harga: Whitaker juga mengatakan masih mempelajari titik harga dan biaya. Dia tidak percaya Dance 501 akan menjadi "pencilan untuk insulin yang ada saat ini," tetapi dengan mendunia, bukan hanya AS, itu akan membantu mengimbangi harga untuk pasien. Tentu saja mereka juga berencana untuk bekerja sama dengan pembayar sebelum pindah ke pasar.
Formulasi Cairan, Juga: Hanya karena Dance mengembangkan bentuk kabut dari insulin yang dihirup, itu tidak berarti mereka juga tidak melihat versi cair untuk digunakan dalam botol / jarum suntik, pena, atau pompa insulin, mirip dengan merek tradisional yang ada di pasaran sekarang, kata Whitaker.
Sangat mengasyikkan, tetapi tentu saja kami, pasien yang tidak sabar ingin tahu: Berapa lama waktu yang dibutuhkan untuk sampai ke titik ini, dan mengapa kita masih bertahun-tahun lagi untuk melihat produk dari Dance ini?
Ada banyak bagian yang bergerak, dijelaskan dengan baik dalam obrolan kami dengan Whitaker.
Di Balik Layar bersama CEO Dance Biopharm Anne Whitaker
Whitaker memiliki resume yang cukup dengan lebih dari seperempat abad di bidang Farmasi, ilmu kehidupan dan industri bioteknologi - dari diabetes hingga onkologi, kardiovaskular, pernapasan, dan gastroenterologi. Latar belakangnya termasuk Presiden dan CEO KNOW Bio, Novoclem Pharmaceuticals, Inc. dan Synta Pharmaceuticals, Inc. Terutama untuk D-Community kami, tentu saja, adalah waktunya sebagai Presiden Wilayah Amerika Utara untuk Sanofi dari 2011-2014, di mana dia bertanggung jawab atas semua unit bisnis farmasi, perangkat, dan perawatan kesehatan konsumen.
Selama tiga tahun di Sanofi, Whitaker mengatakan perusahaan mencoba mendorong penggunaan insulin dengan Lantus dan sebagian besar berfokus pada upaya membuat penyandang disabilitas (penderita diabetes) untuk benar-benar mengambil resep mereka dan menggunakan obat-obatan secara memadai. Dia mengatakan bahwa hanya 30% dari pasien T2 yang sebelumnya tidak bergantung insulin mendapatkan resep mereka karena ketakutan dan kebingungan seputar penggunaan insulin.
Dia tahu tentang Dance di masa lalu selama waktunya di Sanofi, dan melakukan tinjauan perusahaan penuh saat raksasa Farmasi bersiap untuk memasuki pasar insulin yang dihirup. Whitaker mencatat bahwa Sanofi memilih untuk bermitra dengan MannKind (pembuat Afrezza) karena "peluang langsung" untuk memasarkan produk lebih cepat daripada yang bisa dilakukan Dance. Itu dipandang sebagai cara yang bagus untuk menjauhkan penggunaan insulin dari suntikan, jelasnya. Namun dia mengatakan bahwa perusahaan tidak mengkomersilkan Afrezza seperti yang seharusnya mereka lakukan untuk menjadikannya kehadiran yang lebih kuat bagi penyandang disabilitas, dan dia akhirnya meninggalkan Sanofi pada tahun 2014.
Mantan Eksekutif Sanofi Berkata: "Saya Frustrasi"
"Anda tidak dapat meluncurkan produk di posisi tersier," katanya. “Sejujurnya, saya frustrasi dengan itu karena menontonnya dari jauh. Karena saya melihat potensi insulin yang dihirup. Itulah mengapa Dance ingin mengajak seseorang dengan pengalaman komersialisasi ini… kita perlu mulai fokus pada kesiapan komersial sekarang. Kami memulai proses itu sekarang dan seluruh Komunitas Diabetes akan mendengar lebih banyak dari kami saat kami mempersiapkan peluncuran. ”
Whitaker menambahkan bahwa dia dibesarkan di Alabama di tengah “sabuk diabetes” Selatan, dan karena dia juga memiliki bibi dan paman yang hidup dengan tipe 2 dan ayah mertuanya menderita diabetes, dia mengamati roller coaster emosional yang dialami penyandang disabilitas. bertahan, dan bagaimana dokter terlalu sering menggunakan insulin sebagai ancaman bagi mereka dengan T2D.
“Saya berharap untuk dapat mengubahnya dan mendorong penggunaan insulin lebih awal sebelum mereka mengalami penurunan yang terus menerus dalam perjalanan diabetes mereka,” kata Whitaker. “Dance memiliki produk dengan Dance 501 yang dapat menawarkan pilihan lain. Ini tentu saja tidak untuk menggantikan pompa atau insulin basal, tetapi memiliki tempat sebelumnya dalam paradigma pengobatan. "
Tentu saja, Whitaker tahu bahwa upaya untuk meyakinkan investor dan orang lain tentang potensi insulin yang dihirup adalah perjuangan berat. Tapi dia percaya bahwa apa yang berubah dalam dekade terakhir - setelah kegagalan Exubera, peluncuran dan peluncuran kembali Afrezza oleh MannKind, dan evolusi keseluruhan teknologi dan nebulasi di seluruh dunia - telah mengatur panggung untuk Dance 501 dengan cara yang tidak mungkin dilakukan sebelumnya. .
Pendiri Dance John Patton adalah salah satu pendiri dan kepala petugas sains Nektar Therapeutics, yang memberikan dasar ilmiah untuk Exubera, dan dia tetap menjadi bagian dari Dance sekarang dengan kursi di dewan direksi. Eksekutif lain yang kami ajak bicara pada tahun 2011 adalah Samantha Miller, yang tetap menjadi konsultan strategis untuk perusahaan saat bersiap untuk komersialisasi.
Menariknya, Whitaker mengatakan Dance Biopharm telah merencanakan untuk mengajukan IPO (penawaran umum perdana) sekitar akhir 2015, tetapi ketika Sanofi mencampakkan Afrezza dari MannKind, rencana itu berubah. Sebaliknya, perusahaan telah mendorong studi klinis dan merevisi perangkatnya menjadi lebih ramping dan lebih canggih.
Lingkungan yang Matang untuk Inhalable
Waktu pasti telah berubah - memberi Dance alasan untuk percaya bahwa orang-orang lebih terbuka pada ide inhalable.
Saat ini, rokok elektrik dan vape telah menjadi hal yang umum di seluruh dunia, dan Whitaker menunjukkan bahwa nebulasi medis sedang meledak dan menjadi lebih diterima secara global. Dia mengutip bagaimana 8% pasar obat AS menggunakan nebulizer genggam untuk obat steroid, dibandingkan dengan 12% di Eropa dan 20% di China.
“Potensi untuk pergi ke pasar dan mengomersialkan Dance 501 dengan sukses, ada. Waktunya tepat untuk Dance, ”kata Whitaker.
Biaya produksi tentu saja menjadi perhatian Whitaker, menyadari betul berapa banyak biaya yang dikeluarkan Exubera dan Afrezza untuk membuat dan sampai ke pasar - hingga 1 Miliar dolar (!) Tapi dia mengatakan Dance hanya bisa menghabiskan sebagian kecil dari biaya itu, karena mereka bekerja dengan pembuat insulin terbesar di Asia agar memiliki pabrik yang diperiksa FDA untuk memproduksi Dance 501 untuk AS di luar negeri.
“Kami juga beruntung bahwa kami berdiri di atas bahu insulin yang dihirup yang datang sebelum kami, karena sekarang ada banyak data tentang keamanan, kemanjuran, dan penggunaan pasien untuk memanfaatkannya,” tambahnya.
Whitaker juga menambahkan bahwa tim riset dan manufaktur perusahaan akan tetap berada di area San Francisco, sedangkan markas komersial untuk Dance Biopharm akan pindah ke Research Triangle Park di North Carolina dalam 6-9 bulan ke depan, dan sampai saat itu mereka beroperasi. dari jarak jauh. Mereka juga berencana membuka kantor Eropa dan juga di China, katanya.
Traksi Insulin Terhirup?
Kami tetap optimis dengan hati-hati tentang potensi produk baru ini. Ambil MannKind’s Afrezza sebagai contoh: Kami berdua di sini, di 'Milikku gunakan dan menyukainya. Tetapi faktanya MannKind telah berjuang keras dan jumlah resep mereka tetap rendah, dengan banyak dokter umumnya masih ragu-ragu tentang formulasi bubuk yang sudah ada di pasaran sejak 2015. Pasar insulin sangat kompetitif dan berubah-ubah, dan tidak ada yang dijamin (kecuali faktanya) bahwa kita penyandang disabilitas dengan T1D tidak bisa hidup tanpanya!).
Namun, dengan semua pemikiran tersebut, kami berharap Dance berhasil masuk ke pasar dan berhasil saat Exubera gagal dan di mana MannKind sedang berjuang untuk mendapatkan pijakan yang kuat.
PEMBARUAN: Pada September 2019, perusahaan mengubah namanya menjadi Aerami Therapeutics.
.jpg)
.jpg)
