Uji klinis terbaru dan yang sedang berlangsung apa yang terjadi untuk myelofibrosis?
Ini adalah waktu yang sangat aktif untuk penelitian myelofibrosis. Beberapa tahun yang lalu, uji coba di JAKARTA dan JAKARTA2 melaporkan penyusutan limpa dan perbaikan gejala dengan penghambat JAK2 fedratinib selektif.
Baru-baru ini, percobaan PERSIST menunjukkan kemanjuran untuk pacritinib penghambat multikinase. Percobaan fase III untuk obat yang menarik ini secara aktif merekrut. Percobaan SIMPLIFY menunjukkan hasil yang menggembirakan untuk momelotinib penghambat JAK1 / JAK2.
Lusinan uji klinis yang sedang berlangsung sedang mencari obat baru yang ditargetkan, baik sendiri atau dalam kombinasi dengan obat yang telah disetujui untuk myelofibrosis. Semoga kami memiliki lebih banyak alat di kotak alat kami untuk mengobati penyakit ini saat penelitian yang sedang berlangsung selesai.
Apakah ada terobosan penelitian terbaru untuk mengelola atau mengobati myelofibrosis?
Benar. Dokter telah mengetahui tentang pentingnya penghambatan JAK2 untuk mengobati myelofibrosis sejak persetujuan Jakafi (ruxolitinib) untuk pengobatan myelofibrosis pada tahun 2011.
Inrebic inhibitor JAK2 (fedratinib) telah disetujui tahun lalu untuk myelofibrosis menengah-2 atau berisiko tinggi. Kami sekarang dapat menggunakannya baik di depan atau setelah perkembangan di Jakafi.
Pacritinib adalah obat lain yang sangat menarik. Karena tidak menekan sumsum tulang, kami dapat menggunakannya pada pasien dengan jumlah trombosit yang sangat rendah. Ini adalah temuan umum pada pasien myelofibrosis yang dapat membatasi pilihan pengobatan.
Di mana dan bagaimana seseorang dapat menemukan uji klinis myelofibrosis untuk berpartisipasi?
Cara termudah dan terbaik untuk berpartisipasi dalam uji coba adalah dengan bertanya kepada dokter Anda. Mereka dapat menyaring lusinan uji coba untuk melihat mana yang paling sesuai untuk jenis dan stadium penyakit Anda. Jika uji coba tidak tersedia di kantor dokter Anda, mereka dapat mengoordinasikan rujukan ke pusat yang menawarkan uji coba.
Clinicaltrials.gov adalah database yang dikelola oleh National Institutes of Health yang mencantumkan semua uji klinis yang tersedia. Ini terbuka bagi siapa saja untuk ditinjau dan mudah ditelusuri. Namun, ini bisa membingungkan orang yang tidak memiliki latar belakang medis.
Kelompok advokasi pasien juga merupakan sumber daya yang sangat baik untuk sejumlah topik termasuk uji klinis. Lihat MPN Education Foundation atau MPN Advocacy & Education International.
Seberapa berhasilkah pengobatan saat ini untuk mengobati myelofibrosis?
Manajemen myelofibrosis telah berkembang pesat dalam 10 tahun terakhir. Analisis genomik telah membantu menyempurnakan sistem penilaian risiko kami. Ini membantu dokter menentukan siapa yang paling diuntungkan dari transplantasi sumsum tulang.
Daftar obat myelofibrosis yang efektif terus bertambah. Obat-obatan ini membantu pasien hidup lebih lama dengan gejala yang lebih sedikit dan kualitas hidup yang lebih baik.
Jalan kita masih panjang. Semoga penelitian saat ini dan masa depan akan memberi kita terapi yang lebih disetujui dan kombinasi pengobatan yang lebih baik untuk lebih meningkatkan hasil bagi orang dengan myelofibrosis.
Apakah ada risiko untuk mendaftar dalam uji klinis?
Setiap perawatan medis memiliki risiko dan manfaat. Uji klinis tidak terkecuali.
Uji klinis sangat penting. Mereka adalah satu-satunya cara dokter dapat menemukan perawatan kanker yang baru dan lebih baik. Pasien dalam uji coba menerima manajemen perawatan terbaik.
Risiko berbeda untuk setiap studi individu. Mereka dapat mencakup efek samping spesifik dari obat yang diteliti, kurangnya manfaat terapi, dan penempatan pada plasebo.
Anda harus menandatangani informed consent untuk mendaftar dalam uji klinis. Ini adalah proses yang panjang dengan tim peneliti. Tim perawatan kesehatan Anda akan meninjau dan menjelaskan secara menyeluruh semua risiko dan manfaat bagi Anda.
Apa cara terbaik untuk mencegah perkembangan myelofibrosis?
Masih belum jelas bagaimana kami dapat benar-benar memengaruhi perkembangan penyakit. Tindak lanjut jangka panjang dari data yang dikumpulkan dari uji coba COMFORT menunjukkan bahwa pengobatan dengan Jakafi dapat menggandakan kelangsungan hidup secara keseluruhan dibandingkan dengan terapi terbaik yang tersedia pada saat itu.
Penemuan ini agak kontroversial. Tidak jelas apakah manfaat kelangsungan hidup berasal dari perkembangan yang tertunda atau manfaat lain, seperti peningkatan nutrisi setelah penyusutan limpa.
Apakah ada obat untuk myelofibrosis?
Kesempatan terbaik untuk pengendalian penyakit jangka panjang adalah transplantasi sumsum tulang, juga dikenal sebagai transplantasi sel induk. Tampaknya memang menyembuhkan beberapa pasien. Sulit untuk memprediksi dengan pasti.
Transplantasi adalah opsi berisiko tinggi dan imbalan tinggi. Ini hanya sesuai untuk pasien tertentu yang dapat menahan kerasnya proses. Dokter Anda dapat memberi tahu apakah transplantasi sumsum tulang adalah pilihan yang tepat untuk Anda dan mengoordinasikan rujukan ke tim transplantasi yang berpengalaman untuk konsultasi.
Ivy Altomare, MD, adalah profesor kedokteran di Duke University dan asisten direktur medis Duke Cancer Network. Dia adalah pendidik pemenang penghargaan dengan fokus klinis pada peningkatan kesadaran dan akses ke uji klinis onkologi dan hematologi di komunitas pedesaan.
-for-fertility.jpg)
