- JDRF membangun serangkaian penelitian penyembuhan diabetes tipe 1 "Pusat Keunggulan" di seluruh negeri, dengan yang pertama telah diluncurkan di California Utara.
- Dalam akuisisi berfokus penyembuhan terbesar yang pernah ada, Vertex Pharmaceuticals yang berbasis di Boston telah mengakuisisi startup biotek sel induk diabetes terdekat, Semma Therapeutics.
- Para peneliti di Johns Hopkins telah menemukan "Hybrid X Cells" misterius yang mungkin memainkan peran besar dalam perkembangan autoimunitas dan kemungkinan memicu diabetes tipe 1.
- Penelitian baru menunjukkan bahwa makan terlalu banyak gluten dalam 18 bulan pertama kehidupan juga dapat menjadi pemicu berkembangnya T1D.
Newsflash, Teman-teman: Kami tidak berharap melihat obat untuk diabetes dalam waktu dekat. Namun ada peneliti yang berdedikasi di luar sana yang bekerja tanpa henti untuk membuka jalan, dan mereka membuat kemajuan yang menarik baru-baru ini.
Di antara kemajuan tersebut adalah peluncuran model baru JDRF untuk pusat penelitian penyembuhan, bio-startup yang bekerja pada penggantian sel beta yang baru saja diakuisisi oleh perusahaan farmasi besar yang mapan, dan hasil penelitian baru yang dipresentasikan di EASD besar (Asosiasi Eropa untuk Konferensi Studi Diabetes) di Spanyol minggu lalu. Peristiwa itu juga menghasilkan beberapa informasi kunci baru tentang dampak gluten pada diabetes tipe 1.
Berikut sekilas topik penyembuhan diabetes yang menjadi berita utama saat ini:
JDRF meluncurkan 'Center of Excellence' yang berfokus pada penyembuhan
JDRF mengumumkan pada 4 September bahwa mereka membuka "Center of Excellence" pertama yang ditujukan untuk penelitian penyembuhan T1D, dan berencana untuk mengembangkan lebih banyak lagi di universitas yang sudah ada dan tempat penelitian lainnya di seluruh negeri dan dunia. Yang pertama adalah kolaborasi antara Universitas Stanford dan Universitas California di San Francisco (UCSF), berdasarkan kerja sama mereka dalam penelitian sistem kekebalan, beta, dan sel induk.
Secara khusus, para peneliti di sana akan berkonsentrasi pada “interaksi sel kekebalan dengan sel beta penghasil insulin; menghasilkan pulau dan sel kekebalan dari sel induk untuk terapi generasi berikutnya; dan mengembangkan cara untuk mentransplantasikan sel penghasil insulin ke orang dengan T1D tanpa memerlukan imunosupresi. "
Karena transplantasi sel insulin tidak tersedia secara luas karena berbagai alasan - termasuk keterbatasan organ dan donasi sel, serta obat-obatan imunosupresi yang harus diminum setelahnya seumur hidup - Pusat Keunggulan California Utara JDRF akan mencoba mengatasi hambatan tersebut melalui penelitian lanjutan di biologi sel beta dan imunologi.
Penunjukan baru berarti peneliti JDRF dan California akan bekerja sama untuk memastikan orang-orang terbaik dan pendanaan yang diperlukan disalurkan ke pusat khusus ini. Alasan yang sama akan berlaku untuk pusat-pusat masa depan yang dibuka JDRF dan apapun fokus khusus mereka.
Pada bagiannya, JDRF mengatakan model baru ini akan memberikan Pusat Keunggulan ini dengan “stabilitas untuk mendorong proyek jangka panjang, serta fleksibilitas untuk menjadi gesit saat ilmu pengetahuan baru muncul. Model pendanaan inovatif mempromosikan kolaborasi dan memberikan stabilitas jangka panjang untuk institusi yang telah menunjukkan keunggulan dalam penelitian T1D. Masing-masing awalnya akan didanai selama lima tahun. Pendanaan setelah tahun ketiga akan dikonfirmasi setelah peninjauan dan evaluasi. "
Organisasi T1D juga mencatat bahwa pusat-pusat ini akan berfungsi sebagai pilar utama dari strategi JDRF yang lebih luas pada penelitian penyembuhan, dan mereka disponsori melalui kontribusi donor. Untuk pusat California Utara yang pertama ini, JDRF memberikan penghargaan kepada para donor perorangan ini: Karen dan Jeff Jordan, Michelle Griffin dan Tom Parker, serta Karen dan Joe Niehaus.
Tentu saja, kami ingin tahu bagaimana ini akan mengubah penelitian penyembuhan JDRF dan lebih memfokuskan sumber daya dan upaya yang terjadi di sekitar AS dan secara global, dan apa artinya ini bagi para ilmuwan dan karyawan yang sudah bekerja di bidang ini. Di masa lalu, upaya penelitian penyembuhan tampaknya agak tersebar, dengan banyak titik yang tidak terhubung secara efektif. Mudah-mudahan, model baru ini akan menghilangkan duplikasi dan membantu mengasah penelitian yang paling penting.
Akuisisi penelitian penyembuhan T1D terbesar yang pernah ada
Juga diumumkan pada awal September, akuisisi perusahaan besar menjadi berita utama di arena penelitian penyembuhan diabetes. Perusahaan Vertex Pharmaceuticals yang berbasis di Boston, sebagian besar berfokus pada fibrosis kistik hingga saat ini, membeli startup bioteknologi sel induk diabetes di Cambridge, MA, yang dikenal sebagai Semma Therapeutics. Perusahaan itu dimulai pada tahun 2014 oleh peneliti terkenal dan D-Dad Dr. Douglas Melton, yang telah bekerja selama lebih dari satu dekade dalam pembuatan sel penghasil insulin baru.
Anda mungkin ingat bahwa Melton membuat berita besar pada tahun 2013 dengan apa yang sebagian besar dipuji sebagai terobosan, meskipun beberapa tahun kemudian penelitiannya dicabut dan dipertanyakan. Startup Semma-nya muncul pada tahun 2015 dan yang menarik merupakan salah satu proyek pendanaan pertama untuk T1D Fund filantropi ventura JDRF (lihat liputan terbaru kami di sini) pada tahun 2017.
Vertex kini telah mengeluarkan $ 950 juta untuk memanfaatkan pekerjaan yang telah dilakukan Semma. JDRF menggambarkan ini sebagai kemungkinan transaksi T1D yang berfokus pada penyembuhan terbesar yang pernah terjadi.
Pendekatan Semma memiliki dua cabang:
- Bekerja untuk menciptakan rantai pasokan baru sel beta dari sel punca yang diturunkan dari manusia, dengan tujuan untuk mentransplantasikan sel-sel baru ini langsung ke hati, di mana mereka dapat memproduksi insulin untuk mengatur kadar BG secara alami.
- Membuat perangkat yang dapat ditanamkan dengan sel penghasil insulin baru yang bertempat di dalam, melindunginya dari serangan sistem kekebalan. (Orang lain yang mengerjakan ini termasuk ViaCyte, Eli Lilly dengan Sigilon Therapuetics, dan Diabetes Research Institute dengan BioHub-nya).
Pekerjaan Semma masih dalam uji klinis awal yang melibatkan hewan saat ini, dan sudah pasti tidak ada jaminan itu akan berjalan dengan baik. Namun, merupakan peningkatan potensial yang sangat besar untuk memiliki perusahaan seperti Vertex yang sekarang mencurahkan energi dan sumber dayanya untuk upaya tersebut.
Melton berkata, “Semma didirikan untuk secara dramatis meningkatkan kehidupan pasien diabetes tipe 1. Vertex sangat cocok untuk mempercepat pencapaian tujuan ini. ”
Pimpinan di T1D Fund JDRF tampaknya setuju.
“Ini adalah tonggak penting dalam perjuangan kami untuk menyembuhkan diabetes tipe 1, dalam dua hal,” kata Ketua Eksekutif T1D Fund Sean Doherty. “Pertama, perusahaan hebat seperti Vertex memiliki sumber daya dan keahlian untuk mencapai visi Dr. Melton, yang dibagikan dan didukung JDRF selama bertahun-tahun. Kedua, kami berpikir bahwa investor dan industri akan memperhatikan nilai substansial yang ditempatkan pada terapi diabetes tipe 1 yang menjanjikan dan mencari peluang untuk berinvestasi dalam upaya diabetes T1 lainnya di pasar yang baru dan berkembang. "
Memburu sel-sel jahat yang menyebabkan diabetes
Para peneliti di Johns Hopkins di Baltimore tampaknya telah menemukan sekelompok misterius "sel yang sebelumnya tidak dikenal" yang bersembunyi di dalam tubuh yang mungkin memainkan peran besar dalam perkembangan autoimunitas dan kemungkinan memicu diabetes tipe 1. Mereka menamai entitas baru yang penuh teka-teki ini "Immune Cell X" karena kemampuannya untuk berubah menjadi dua jenis sel lainnya.
Seharusnya, para ilmuwan telah lama percaya bahwa sel hibrida ini tidak mungkin ada, tetapi jika memang ada, maka kemungkinan besar mereka hanyalah populasi kecil di sepanjang garis 7 dari setiap 10.000 sel darah putih. Menurut Dr. Abdel-Rahim A. Hamad, seorang profesor patologi di Johns Hopkins yang ikut menulis penelitian terbaru ini. Untuk alasan apa pun, apa yang disebut "sel jahat" ini menjadi bingung dan beralih ke jenis lain yang dianggap asing oleh tubuh, dan itu memulai serangan kekebalan yang akhirnya mengarah ke T1D.
Namun, tidak semua orang di komunitas riset yakin akan hal ini. Karena sementara pemicu lingkungan dan genetik lain untuk T1D mungkin juga berperan, ada kemungkinan juga bahwa sel X hibrida yang tampak sebenarnya adalah sebagian dari sel "normal" lainnya dan bukan penipu nakal sama sekali; mereka mungkin hanya memiliki dua fungsi.
Yang jelas dibutuhkan lebih banyak penelitian di bagian depan ini, dan tidak diragukan lagi itu akan memakan waktu.
Membunuh Sel Rogue
Apakah sel X hibrid ini penting atau tidak, temuan baru lainnya yang dipresentasikan pada konferensi # EASD2019 di Barcelona menyajikan cara untuk memerangi apa pun penyebab sebenarnya yang dapat memicu T1D di tingkat sel.
Perusahaan tingkat provinsi Belgia, Imcyse, sedang mengembangkan imunoterapi yang dapat membantu mengobati dan mencegah kondisi kronis seperti T1D, dengan mengembangkan peptida yang dapat disuntikkan atau ditanamkan ke dalam tubuh untuk mengidentifikasi dan membunuh sel yang menyerang sistem kekebalan - seperti pada kasus T1D.
Data uji coba awal menunjukkan bahwa Imcyse memang meningkatkan jumlah sel pelindung dalam tubuh. Hasil ini sekarang diharapkan dapat mendukung upaya perusahaan dan membantu mendanai tahap penelitian selanjutnya pada tahun 2020.
Efek diabetes-gluten?
Satu lagi studi baru yang dipresentasikan di EASD menarik perhatian kami - pada gluten dan diabtes, lebih banyak di bidang pencegahan daripada pengobatan, tetapi tetap penting.
Dampak gluten pada T1D telah menjadi topik yang diteliti lama. Ini sejalan dengan susu sapi dan lingkungan lain yang berpotensi memicu diabetes tipe 1 (terutama pada anak-anak).
Studi terbaru ini menunjukkan bahwa asupan gluten pada anak pada usia 18 bulan menyebabkan peningkatan risiko 46% untuk mengembangkan T1D untuk setiap tambahan 10g gluten yang dikonsumsi per hari. Namun, tidak ada kaitan antara asupan gluten calon ibu selama kehamilan dan tipe 1 pada anaknya. Penelitian ini berasal dari Rumah Sakit Universitas Oslo dan Institut Kesehatan Masyarakat Norwegia di Norwegia.
Penulis penelitian mencatat, "Pengamatan kami dapat memotivasi penelitian intervensi di masa depan dengan pengurangan asupan gluten untuk menetapkan apakah ada hubungan kausal yang sebenarnya antara jumlah asupan gluten dalam makanan awal anak dan diabetes tipe 1 pada individu yang rentan."
Mengapa efek gluten ini, Anda mungkin bertanya?
Para peneliti menyarankan itu bisa didasarkan pada gluten yang mempengaruhi mikrobiota usus dan menyebabkan peradangan dalam apa yang disebut mode 'usus bocor'.Bisa juga gluten terkadang bekerja dengan pemicu lain atau faktor lingkungan yang berperan - termasuk virus atau predisposisi genetik pada anak-anak - untuk mendorong anak menuju tipe 1.
Menariknya, penulis penelitian secara khusus mengatakan temuan mereka tidak cukup untuk mendorong orang menjauh dari makan gluten, terutama sereal dan roti yang merupakan sumber gluten yang umum. Dan tentu saja, diperlukan lebih banyak penelitian.
Intinya
Berita utama seputar "penyembuhan diabetes" sepertinya tidak pernah berhenti. Penting untuk bersikap realistis tentang sifat inkremental dari penemuan ilmiah dan tidak membesar-besarkan harapan palsu.
Namun, sama pentingnya untuk mengetahui seberapa banyak penelitian yang sedang dilakukan, dan mengikuti kemajuan yang dibuat. Begitu banyak investasi dan upaya terikat untuk membawa kita setidaknya ke beberapa intervensi yang efektif dan 'penyembuhan fungsional' dalam waktu dekat.
-in-older-adults.jpg)
